卫报对人类基因组编辑的看法:寻找,替换和治愈

2018-08-26 03:11:00
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作者:胡母铒痫

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超过10,000种疾病是由人类基因组中20,000种基因中的一种或另一种的突变引起的

这种疾病很少见

但在世界各地,他们影响着数百万人

他们造成严重的生命损失

数十年来,科学家们一直致力于完善可能治疗某些疾病的基因疗法

他们军械库中的最新武器是一种称为Crispr-Cas9的技术,这是一种基因组编辑形式

它的工作方式类似于文字处理器上的查找和替换功能

它不是纠正笨拙的错别字,而是删除有缺陷的DNA并用正确的遗传字母替换它

研究人员正在使用Crispr-Cas9来了解基因如何控制发育,以及它们如何影响健康和疾病

激进疗法即将出现

科学家们希望从癌症患者身上吸取免疫细胞,并重写他们的基因组,这样当细胞被放回去时,他们会摧毁患者的肿瘤

另外,正在进行试验,通过将天然免疫力写入血细胞DNA,使人们抵抗艾滋病毒

现在是早期,但医疗潜力令人叹为观止

周二,Wellcome Trust和其他英国资助者宣布全力支持基因组编辑研究

他们对未来的疗法持乐观态度

在很大程度上,这意味着编辑受影响的细胞和组织的基因组,以减轻受损的肺,浪费的肌肉,血液病症等

但基因组编辑为更具争议性的疗法打开了大门:通过改变人类胚胎来预防疾病的疗法

在英国这样做会被判入狱

它是非法的,因为它太冒险了

在美国,国立卫生研究院将其视为“不应越过的一条线”

但基因组编辑的迅速崛起促使资助者呼吁进行全国性辩论

胚胎编辑能否被证明是合理的

他们认为,现在讨论比现在更好

编辑人类胚胎与编辑器官和其他组织完全不同

胚胎的遗传变化继续影响成年人的所有细胞

这包括他们的精子或卵子,所以这些变化会传递给他们的孩子和所有后代

好处是,遗传性疾病原则上可以一劳永逸地停止

这是一个令人兴奋的前景

不过,缺点是很多

遗传学是一门知之甚少的科学

善意的基因调整可能会在整个人体内产生意想不到的有害影响

后果可能会给后代带来负担

对设计师婴儿的恐惧不是错误的,也不是对不平等获取和遗传歧视的担忧

其他程序已经可以预防遗传性疾病的传播

植入前遗传学诊断通常用于那些知道自己有传染遗传疾病风险的夫妇

但资助者呼吁进行全国性辩论是正确的

基因组编辑具有巨大的潜力

很难看出它的安全性如何在没有风险的情况下在人类胚胎中得到证实,但在20世纪70年代,IVF也是如此

在某些情况下,胚胎编辑可能在道德上是合理的

人类基因组不是一本精心编写的手册

它充满了拼写错误,错误的句子和拙劣的段落

它们会造成毁灭性的疾病

原则上我们可以做得更好

但首先,我们必须不做任何伤害